دانشمندان در حال پیشرفت در درمان بیماری سلول داسی شکل با ویرایش ژن – کوارتز هستند


ویرایش ژن به عنوان گزینه دیگری برای درمان بیماری های ارثی انسان از جمله سلول داسی شکل به وجود آمده است.

محققان نتایج جزئی را در مجله پزشکی نیوانگلند که نشان می دهد ویرایش ژن برای درمان بیماری با موفقیت انجام شده است ، با دریافت کنندگان نتایج مثبت. از آنجا که آنها چند ماه پیش تحت درمان قرار گرفتند ، 10 شرکت کننده در مطالعه نیازی به بستری شدن یا تزریق خون نداشتند و تا زمان رفع عوارض جانبی از بحران درد خلاص شدند.

بیماری سلول داسی شکل ، که به عنوان بیماری سلول داسی شکل نیز شناخته می شود ، یک بیماری ارثی سلول های قرمز خون است که بیش از 12 میلیون نفر ، عمدتاً از کشورهای جنوب صحرای آفریقا ، مردم آفریقایی تبار در قاره آمریکا و مردم هند ، درگیر آن هستند. ، عربستان سعودی و کشورهای مدیترانه ای.

یک بیمار با سلول های داسی شکل ممکن است از درد شدید دوره ای در بدن رنج ببرد ، که معمولاً به دلیل “داس” برخی از گلبول های قرمز خون “بحران” نامیده می شود. در حال حاضر هیچ درمانی برای بیماری وجود ندارد و بهترین نتیجه اختلالات فقط از طریق مدیریت حاصل می شود ، به همین دلیل اقدامات پاسخگویی اولویت را به استراتژی های پیشگیری ، از جمله گسترش دسترسی به آزمایشات می دهند.

رویکرد مدیریت بیماری سلول داسی شکل که در این مطالعه پذیرفته شده است ، یک کاربرد بالینی از آخرین پیشرفت های ویرایش ژن است که امکان اصلاح بیماری های ناشی از اشتباهات ژنتیکی را فراهم می کند.

در ماه نوامبر ، آکادمی سلطنتی علوم سوئد جایزه نوبل شیمی سال 2020 را به امانوئل شارپنتیه و جنیفر دودنا به دلیل تولید قیچی ژنتیکی CRISPR / Cas9 اعطا کرد که آنها آن را “ابزاری برای بازنویسی کد زندگی” توصیف کردند.

این آکادمی گفت: “این فناوری تأثیرات انقلابی در علوم زندگی داشته است ، به درمان های جدید سرطان کمک می کند و می تواند رویای درمان بیماری های ارثی را به واقعیت تبدیل کند.”

نتایج مطالعه سلول داسی نشان داد که درمان در افزایش سطح هموگلوبین جنین موثر بوده و در عین حال سطح هموگلوبین داسی را کاهش می دهد.

تیم تحقیق به سرپرستی حیدر فرانگول متخصص خون ، اذعان داشتند که آنچه در آزمایش بالینی امکان پذیر بود قبلاً تصور نمی شد.

“چشم انداز ما با این روش استفاده از سلولهای بنیادی خود بیمار برای ارائه درمان تحول آفرین است. با استفاده از این داده ها در 10 بیمار می توان پتانسیل تحقق این چشم انداز را مشاهده کرد. فرانگول در بیانیه ای گفت: “با اطلاعات بیشتر و پیگیری طولانی تر ، ما امیدواریم كه تأیید كنیم كه درمان طولانی مدت داریم كه می تواند زندگی بسیاری از بیماران را تغییر دهد.”

اما تکنیک های پیچیده گسترده و گران قیمت مورد نیاز ممکن است از عهده بیماران سلول داسی شکل در آفریقا که بیشترین بار بیماری را دارد ، نباشد.

Ayodele Akiniemi ، متخصص ژنتیک در دانشگاه ابادان در نیجریه گفت ، ممکن است مدتی طول بکشد تا تولید انبوه آن ارزان تر و آسان تر شود ، زیرا روش فعلی هنوز دست و پا گیر و خاص بیمار است. وی گفت: “دیگر نمی توان بیماری سلول داسی شکل را متوقف کرد.” “به نظر می رسد که این ابزارها اکنون در دسترس هستند ، اما کاری که اکنون باید انجام دهیم این است که اجرای آن در هر مکانی بسیار ارزان و آسان است.”

اگرچه این درمان هنوز به صورت آزمایشی انجام می شود ، اما CRISPR Therapyics و Vertex Pharmaceuticals که به طور مشترک این روش درمانی را توسعه داده اند ، اخیراً نشان داده اند که آنها از قبل در ایالات متحده و اروپا مصوبات نظارتی را ارائه می دهند.

برای اخبار و تجزیه و تحلیل در مورد تجارت ، فناوری و نوآوری آفریقا در صندوق ورودی خود ، برای خلاصه هفتگی کوارتز آفریقا ثبت نام کنید


منبع: mojeshargh.ir

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>